El paciente en la investigación sanitaria

Por Ana Vallejo

El paciente en la investigación sanitaria

Cuando pensamos en investigación en el ámbito sanitario, nos imaginamos siempre a un científico rodeado de probetas y microscopios. Sin embargo, hay otra parte de la investigación que no es estrictamente médica y se basa en la generación de datos. En este ámbito, los pacientes tienen un papel protagonista.

Si preguntáramos qué objetivo común tienen médicos y pacientes en el ámbito de la oncología, todos responderíamos, sin dudarlo, “la curación de la enfermedad”. Respuesta fácil, ¿no? Si bien es cierto que este objetivo está ya en proceso y, en muchos casos, se podría decir que se ha conseguido, también lo es que en muchos tipos de cáncer parece aún un objetivo inalcanzable.

Preguntémonos entonces qué objetivo común tienen a más corto plazo. ¿Diagnóstico precoz y tratamientos más eficaces? Aún parece una respuesta sencilla, ¿verdad? Para ello, se investigan miles de moléculas y se desarrollan multitud de ensayos clínicos en todo el mundo que evalúan la eficacia de diversos fármacos en enfermedades oncológicas y en distintas fases de la enfermedad.

Calidad de vida 

Sin embargo, en la búsqueda de la eficacia, muchas veces olvidamos un aspecto importante, especialmente en tratamientos que pueden ser largos o incluso crónicos, como ocurre en algunas enfermedades oncológicas: la calidad de vida. Para incluir este elemento en la ecuación, cada vez es más común que los ensayos clínicos recojan los llamados “resultados reportados por pacientes” (véase el reportaje El paciente en el centro del sistema sanitario, en el número 15 de La Vida en Rosa). Gracias a la recogida de estos datos, es posible tener en cuenta el efecto del medicamento no solo en la enfermedad, sino también en la vida de los pacientes.

Cuando representamos a los pacientes, tenemos que hacerlo desde un punto de vista colectivo

Recoger estos datos también fuera del ámbito clínico y presentarlos de manera científica es la mejor manera de poner de relieve las áreas que aún es necesario mejorar en la vida de los pacientes. “Los profesionales sanitarios hacen una labor fundamental en el ámbito de la atención sanitaria, la investigación y el desarrollo de fármacos.

Función fundamental de las organizaciones de pacientes

Sin embargo, las organizaciones de pacientes tenemos también un papel muy importante: aportar la perspectiva de los pacientes, no desde el punto de vista personal, sino desde el punto de vista colectivo. Mi opinión como paciente es importante, pero es personal y única. Incluso el valor que le doy a la calidad de vida frente a la supervivencia puede cambiar también a lo largo de mi vida en función de mis circunstancias (edad, situación familiar…). Cuando representamos a los pacientes, tenemos que hacerlo desde un punto de vista colectivo, asegurándonos de que la opinión que aportamos a médicos, investigadores, reguladores y otros agentes no es una opinión personal, sino que refleja la perspectiva de un colectivo de pacientes. Esto solo es posible mediante la generación de evidencias, basando en datos aquello que consideramos importante para los pacientes”, asegura Ananda Plate, CEO de Myeloma Patients Europe (MPE), una asociación sin ánimo de lucro que engloba organizaciones de pacientes con mieloma y amiloidosis AL en toda Europa.

Las consecuencias nada leves de los tratamientos 

¿Cómo afecta la caída del cabello a los pacientes que reciben quimioterapia? ¿Cuál es el impacto de la pérdida de fertilidad como consecuencia de los tratamientos oncológicos? ¿Qué consecuencias tienen los tratamientos oncológicos en la sexualidad de los pacientes y cómo impacta esto en sus vidas a medio y largo plazo? Muchos de estos aspectos se pasan por alto en las consultas y, a menudo, se consideran consecuencias “leves” del tratamiento oncológico, a pesar del innegable impacto que pueden tener a corto, medio y largo plazo en la vida de los pacientes y sus familias.

Percepción diferente entre médicos y pacientes 

Ya en 2009 se generaron datos que ponían de manifiesto la diferencia entre la percepción de profesionales sanitarios y pacientes sobre el impacto de los efectos adversos. Los resultados de una encuesta –Myeloma Euronet International Survey: Myeloma treatment side effects and unmet patient needs 2009– llevada a cabo por Myeloma Euronet –una organización predecesora de MPE en la que participaron más de 300 profesionales sanitarios y más de 250 pacientes y familiares–mostraban que, por ejemplo, para casi la mitad de los pacientes encuestados, la pérdida de cabello era uno de los efectos secundarios con mayor impacto en su calidad de vida. Solo el 20 % de los profesionales sanitarios consideraban la pérdida de cabello entre los efectos que más impacto tenían en la calidad de vida de los pacientes.“Muchos de estos aspectos pueden tener consecuencias en la adherencia al tratamiento y el cumplimiento terapéutico, algo que impacta directamente en la eficacia del fármaco. Además, afectan notablemente a la calidad de vida de los pacientes.

De la importancia de las encuestas

Poner en cifras este impacto nos permitirá reclamar mejores tratamientos y prestar atención a estos efectos secundarios no solo durante el diseño de los ensayos clínicos, sino también en la atención de los pacientes en las consultas, donde muchos de estos aspectos se pasan por alto. Preguntar, por ejemplo, cómo está afectando el tratamiento a la vida sexual del paciente y darle recursos para paliar estas consecuencias es algo que debería hacerse de manera sistemática en las consultas”, asegura Ananda.

La visión de los pacientes 

Para la doctora Anna Sureda, Jefa del Servicio de Hematología Clínica del Institut Català d’Oncologia (ICO), las organizaciones de pacientes tienen mucho que aportar a la investigación médica. “Además de los resultados reportados por pacientes, que se incluyen cada vez más y de manera más habitual en los ensayos clínicos, la visión de los pacientes puede aportar muchísimo a la investigación y a la atención médica, especialmente los posibles problemas derivados de la administración del tratamiento. Fuera de los ensayos clínicos, cada vez tienen más importancia los datos de vida real y, para la evaluación de estos datos, los profesionales médicos tenemos tendencia a basarnos en resultados tangibles que medimos nosotros mismos, tanto en términos de eficacia como de seguridad y efectos secundarios. Miramos por el bienestar del paciente pero, quizá, pocas veces nos fijamos en el impacto que tiene en el paciente y su entorno más cercano, un aspecto que es también muy importante.”

La visión de los pacientes puede aportar muchísimo a la investigación y a la atención médica

La representación basada en la evidencia 

La generación de evidencias y datos está históricamente ligada al ámbito científico. Son los investigadores los que generan datos y los presentan en congresos médicos y foros científicos. Sin embargo, cada vez es más común que sean las asociaciones de pacientes las que identifiquen ámbitos donde es necesario generar evidencia científica, lideren este proceso y presenten sus resultados en congresos científicos.

Trabajar juntos 

Representar a los pacientes apoyándose en datos y generación de evidencia es lo que se conoce como evidence-based advocacy, una tendencia que ha cambiado la función de las organizaciones de pacientes y el peso que estos tienen en decisiones que afectan a la aprobación de fármacos o el diseño de ensayos clínicos, entre otros. “Es importante que las asociaciones de pacientes trabajemos de forma rigurosa tanto a nivel nacional como internacional, y seamos capaces de generar datos que demuestren por qué son importantes determinados aspectos que rodean al paciente. En MPE hemos creado la Evidence Generation Unit, una unidad dentro de nuestra organización que está centrada en la generación de evidencia. Cuando se generan datos dentro de los ensayos clínicos, suelen estar centrados en el efecto de un fármaco en concreto. Nosotros queremos ir más allá. Queremos poner de relieve aquellos aspectos que son relevantes para el paciente, aunque no lo sean para la industria farmacéutica, los investigadores académicos, los profesionales sanitarios u otros agentes”, señala Ananda.

El ejemplo de la dexametasona

Un ejemplo claro puede ser la dexametasona, un esteroide que se utiliza como tratamiento adyuvante –medicamentos que se administran de manera complementaria al tratamiento principal–. Es un medicamento barato, eficaz y ampliamente estandarizado en oncología. El problema es que, entre los efectos adversos de este medicamento, se encuentran los cambios de humor y de comportamiento, hasta el punto de que se generan verdaderos conflictos en el entorno familiar o laboral del paciente. ¿Qué importancia darían los pacientes a este aspecto en comparación con los profesionales sanitarios o la industria farmacéutica? ¿Verían ellos la necesidad de conocer su impacto en la vida real de los pacientes o encontrar alternativas eficaces a este medicamento? ¿Quién financiaría una investigación de este tipo?

Ponerse en la piel del paciente 

“Cuando los profesionales sanitarios pensamos en mejorar la vida del paciente, solemos hacerlo desde nuestro punto de vista. En muchas ocasiones coincidimos con el paciente, pero no somos pacientes y hay cosas se nos escapan. Por ejemplo, en el caso de la dexametasona, quizá miramos más a la osteoporosis o al posible desajuste de la glucemia de un paciente, la posibilidad de mandarle al médico de cabecera o al endocrino, más que a los cambios de humor, que a veces tienen un impacto masivo”, reconoce la doctora Sureda. “Un cambio tan brusco de comportamiento puede llevar a los pacientes a la pérdida del trabajo, problemas familiares o con sus parejas. El impacto es grande, y a veces no es fácil de manejar para el entorno”, coincide Ananda.

Abrir los ojos 

“Ocurre algo similar con las dinámicas hospitalarias. Siempre pensamos en qué es lo mejor que podemos ofrecer, pero cuando nos toca verlo desde el otro lado, desde el rol de pacientes o cuidadores, nos damos cuenta del impacto que tiene”, prosigue Sureda. “Estos ejercicios nos abrirán los ojos a cosas que quizá vemos pero tenemos en una escala de prioridad mucho más baja. Nos ayudará a colocar correctamente la visión global del paciente sobre la enfermedad, la eficacia del tratamiento y los efectos secundarios”, concluye esta especialista.

Las «nuevas» organizaciones de pacientes 

De la misma forma que el rol del paciente ha cambiado drásticamente en los últimos años –pasando de uno pasivo a otro más activo e implicado en la toma de decisiones–, el papel de las organizaciones de pacientes y los llamados patient advocates (representantes de los pacientes) también ha evolucionado hasta convertirse casi en una carrera profesional. Hemos pasado de organizaciones basadas en voluntariado a otras compuestas por profesionales, formados e informados, capaces de representar a esos llamados pacientes expertos.

Sus funciones 

Las funciones de una organización de pacientes son extensas y comprenden diferentes aspectos, como acompañar, informar, aconsejar o ayudar a los pacientes a afrontar las barreras que encuentran desde el diagnóstico hasta después de la remisión de la enfermedad. Pero en este camino está también la generación de evidencia, la investigación, la presentación de datos en foros científicos del más alto nivel y la representación de los pacientes en procesos como la evaluación de fármacos para su aprobación en la Agencia Europea del Medicamento (EMA) o en la evaluación de tecnologías sanitarias en España.

Una formación compleja 

No es tarea fácil participar en estos procesos ni conocer cómo los pacientes pueden tener voz y voto e influir dentro del sistema sanitario y no como un mero espectador, sino como un actor protagonista. Es por ello que, cada vez más, quienes forman las organizaciones de pacientes se forman en un sinfín de conceptos, desde cómo leer un artículo científico hasta cómo generar evidencia o incluir la perspectiva de los pacientes en las diferentes fases de un ensayo clínico. Cursos como los ofrecidos por la Academia Europea de Pacientes en Innovaciones Terapéuticas (EUPATI, por sus siglas en inglés) ofrecen formación a los representantes de pacientes sobre el proceso, como el desarrollo de fármacos y, entre otros temas, cómo contribuir en él o cómo representar de manera significativa a los pacientes en un comité de ética.

Programas específicos 

Otras organizaciones europeas, como MPE, ofrecen formación a través de programas específicos:

• MPE oferta cada año el Advocate Development Programme (ADP), un curso de formación un año de duración que enseña aspectos relacionados con el mieloma y la amiloidosis AL y sus tratamientos, así como la interpretación de los resultados de un ensayo clínico, cómo revisar un protocolo o la participación en comités de evaluación de fármacos como el de la EMA.

“El ADP fue la primera formación de este tipo específica en una patología concreta, en este caso el mieloma y la amiloidosis. Nuestro objetivo es ofrecer formación gratuita, en grupos reducidos.  Y que quienes participan en este programa puedan ponerla en práctica asistiendo a encuentros como el congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA). Cubrimos la asistencia de los participantes a congresos como este. Les acompañamos a las sesiones orales y a la presentación de posters y comentamos los resultados de los ensayos clínicos más relevantes”, explica Ananda. Existen otros cursos enfocados en distintas áreas terapéuticas:

• WECAN Academy, en el área de oncología, una formación ofrecida por el Workgroup of European Cancer Patient Advocacy Networks (WECAN)
• EURORDIS Summer School, un programa ofertado por EURORDIS sobre enfermedades raras que cuenta con una edición en español.

“Nuestra obligación como representantes de pacientes es formarnos y adquirir el conocimiento que necesitamos para influir de manera significativa en el sistema y cambiar aquello que consideramos necesario no solo para vivir más, sino también para hacerlo con la mayor calidad de vida posible”, concluye Ananda.