Por Ana Vallejo
Recoger y pedir de forma objetiva variables subjetivas basadas en la percepción del paciente, de su enfermedad o de su tratamiento. Este es el objetivo de los patient-reported outcomes (PROs) o, lo que lo mismo, resultados reportados por pacientes: una herramienta capaz de evaluar la calidad de vida y la experiencia de quienes conviven con una enfermedad. Sistematizarlos y utilizarlos en la practica clínica y en la creación de nuevos medicamentos dará un paso más en el impulso de un sistema sanitario centrado en el paciente.
Poner al paciente en el centro del sistema sanitario
Los pacientes llevamos escuchando durante años que estamos en el centro o que, al menos, deberíamos estarlo. Pero en la práctica, muchas son las variables que influyen en la toma de decisiones relacionadas con nuestra salud. La eficacia de los medicamentos, datos extraídos de ensayos clínicos, criterios económicos que determinan si un fármaco está o no incluido en la cartera de servicios del Sistema Nacional de Salud, y un largo etcétera de variables que se entrelazan para dar como resultado cada una de las opciones terapéuticas disponibles en cada caso. Afortunadamente, cada vez contamos con más y mejores fármacos para hacer frente al cáncer, capaces de lograr muy buenos resultados, largas supervivencias y, en muchos casos, la curación.
Un rol cada vez más activo
Por ello, tanto para los pacientes como para sus familiares, sobrevivir ya no es el único objetivo, sino hacerlo con una calidad de vida que les permita llevar una rutina normal durante el tratamiento y cuando este haya terminado. Quizá por este motivo los pacientes han ido evolucionando desde un papel pasivo, donde las decisiones eran casi unilaterales por parte de los médicos, hacia un rol activo, con un protagonismo innegable en la toma de decisiones. Vivimos en la época del ya conocido como “paciente experto”, personas con un amplio acceso a la información y un gran conocimiento de su enfermedad y de sus opciones terapéuticas. Por ello, es importante que esa voz se traduzca en hechos y que sus preferencias sean consideradas como una variable de peso en todos los aspectos relacionados con su salud.
Una variable de peso
Imagina que un medicamento tiene una eficacia del 90 % en el tratamiento de un cáncer pero cuenta con efectos secundarios de carácter gastrointestinal, considerados leves, que provocan diarreas constantes y, por tanto, casi la imposibilidad de salir de casa o llevar una dieta normal. Imagina que cuentas con otra alternativa de tratamiento. Otro medicamento con un 80 % de eficacia pero que proporciona una calidad de vida relativamente normal. Imagina, además, que estamos hablando de un medicamento crónico que tomarás durante toda tu vida.
La preferencia de un tratamiento u otro es algo totalmente personal pero, en este ejemplo, muchos pacientes optarían por un medicamento menos eficaz pero que ofrece una mayor calidad de vida. Poner al paciente en el centro no solo significa trabajar para tener mejores fármacos sino también incluir la opinión del paciente en todas las fases del proceso, desde la elección de la mejor opción terapéutica en la práctica clínica hasta el diseño de ensayos clínicos orientando la creación de nuevos fármacos a las necesidades de los pacientes.
Los patient-reported outcomes
Es aquí donde los llamados resultados reportados por pacientes, conocidos como patient-reported outcomes (PROs) cobran una gran importancia. La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), define los PROs como cualquier resultado reportado directamente por un paciente basado en la percepción de su enfermedad o su tratamiento. “Los resultados reportados por los pacientes surgen con el fin de englobar distintos resultados de salud referidos por quienes conviven con una enfermedad (calidad de vida, estado funcional, estado de salud, etc.) en un solo término.
Los PROs se definen como cualquier información sobre el estado de salud de un paciente, que proviene directamente de él y sin interpretación de la respuesta por parte de ningún profesional sanitario o cualquier otra persona”, explica Vicente Escudero Vilaplana, del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Gregorio Marañón y coordinador del estudio PeOpLe (Patient-reported Outcomes in Lung Cancer), una investigación que se está llevando a cabo en tres hospitales madrileños: el Hospital Universitario Gregorio Marañón, el Hospital Universitario La Paz y el Hospital Universitario de Fuenlabrada. “Así, los PROs permiten al paciente proporcionar información sobre su proceso o tratamiento, aumentando su protagonismo, lo que contribuye a potenciar la medicina centrada en el paciente”, asegura Escudero.
Herramientas para registrar PROs
La recogida de parámetros y registros sobre la experiencia de los pacientes con un determinado tratamiento o enfermedad no es algo nuevo. Es habitual que se registren en la historia clínica de los pacientes y que forman parte de la gran mayoría de las consultas. “Frases como ‘el paciente refiere dolor torácico en relación con ejercicio físico’ o ‘el paciente comenta que presenta sudoración nocturna y cansancio’ son ejemplos de información referida directamente por el paciente y sin ninguna interpretación por otra persona. Sin embargo, habría que añadir un detalle importante y es que los PROs deben estar previamente definidos y ser evaluados por instrumentos validados, conocidos como patient-reported outcomes measures (PROMs)”, comenta Escudero. En este sentido, estos parámetros son variables subjetivas que deben medirse de manera objetiva por herramientas válidas, fiables y sensibles a los cambios en la salud.
Cómo evaluar los PROs
Según Escudero, “en el caso de los pacientes oncológicos existen más de 100 instrumentos validados (PROMs) para evaluar los PROs”. Existen herramientas como el EQ-5D que es un instrumento genérico de medición de la Calidad de Vida Relacionada con la Salud (CVRS) o la escala EORTC, que consiste en un cuestionario de 30 preguntas divididas en tres áreas: capacidad funcional (aspecto físico, social, capacidad cognitiva, factores emocionales y sociales), síntomas (astenia, dolor y náuseas) y valoración global. Si quisiéramos, por ejemplo, recoger aspectos de algún tipo específico de cáncer podríamos completar esta escala con subescalas para tumores concretos. Por ejemplo, para medir la calidad de vida en pacientes de cáncer de mama podríamos usar la escala EORTC QLQ-C30 y completarla con el módulo creado para evaluar este tipo de tumor, el módulo QLQ-BR23.
Tipo de preguntas
Así, en el cuestionario general EORTC QLQ-C30 encontraremos preguntas generales en oncología como, por ejemplo: ¿tiene dificultades para hacer actividades que requieran un esfuerzo importante, como llevar la bolsa de la compra o una maleta?, ¿tiene dificultades para dar un paseo largo? o ¿cómo valoraría su condición física general durante la semana pasada? En el módulo específico para pacientes con cáncer de mama QLQ-BR23 se incluyen preguntas sobre diferentes aspectos específicos de este tipo de cáncer como, por ejemplo, la movilidad del brazo o síntomas en la mama.
Muchos de los aspectos recogidos en estos cuestionarios son síntomas o efectos adversos que pueden pasar desapercibidos o, por el contrario, pueden ser difíciles de abordar en las consultas, como ocurre con los problemas que pueden aparecer en las relaciones sexuales. Aunque cada vez es más común que los pacientes consulten por su sexualidad y que los médicos tengan en cuenta estos aspectos, el hecho de contar con cuestionarios que repasen todas las posibles consecuencias del cáncer o sus tratamientos, facilita el correcto abordaje de las mismas.
PROs en la práctica clínica
A pesar de su valor innegable, la aplicación de los PROs en la práctica clínica es escasa y muy variable. Existen ciertas barreras que se deben salvar, como es el consumo extra de recursos que podría llevar asociado, el recelo a su uso de algunos profesionales sanitarios o la dificultad para sistematizar su registro e interpretar correctamente los resultados. El primer paso para ir superando estas barreras es educar y crear cultura sobre la evaluación y registro de PROs entre los profesionales y apoyarse en las tecnologías de la información y la comunicación para favorecer su implantación”, asegura este especialista. Como comenta Escudero, la tecnología puede ser la mejor aliada para hacer más fácil la aplicación de los PROs a la práctica clínica y encontrar soluciones capaces de acortar el tiempo entre captar la información y el análisis de la misma.
Resultados en la salud
Aun así, el tiempo que los profesionales sanitarios pueden dedicar a cada paciente y los recursos de una sanidad cada vez más castigada, continúa siendo uno de los principales obstáculos para implantar de manera sistemática la recogida de esta información. Según Escudero, el registro de los resultados reportados por pacientes ha demostrado no solo mejorar la satisfacción de los pacientes, sino también los resultados en salud. Diversos estudios han puesto de manifiesto que la medición de estos parámetros mejora, entre otros, la comunicación con el paciente, el manejo de los síntomas, la calidad de vida e, incluso, la supervivencia.
“Los PROs tienen un especial valor en determinadas situaciones como algunas enfermedades crónicas o con elevado impacto social o laboral, o en tratamientos con una elevada incidencia de efectos adversos o en los que tienen una efectividad limitada. El mal pronóstico de algunos tumores y la toxicidad de los tratamientos hacen que la calidad de vida en el paciente oncológico no siempre sea la deseada. Y es aquí donde los resultados percibidos por los pacientes adquieren una mayor relevancia”, comenta Escudero.
Ensayos clínicos centrados en el paciente
Uno de los primeros pasos para tener medicamentos centrados en las necesidades del paciente es diseñar ensayos clínicos de forma que los medicamentos se evalúen en función de las repercusiones que estos tienen en los pacientes. Si volvemos a nuestro ejemplo anterior, efectos secundarios como la diarrea pueden ser considerados muy leves o ni siquiera ser tenidos en cuenta como un parámetro de peso por los profesionales sanitarios. Sin embargo, estos pueden tener un gran impacto en la calidad de vida de los pacientes.
Mirar la calidad de vida
Estaremos de acuerdo en que, en general, la eficacia de un fármaco siempre está por encima de aquellos efectos secundarios que no suponen un riesgo para la salud, aunque impacten en la calidad de vida, especialmente cuando hablamos de tratamientos oncológicos. Sin embargo, si incluimos PROs desde el mismo diseño de los ensayos clínicos, probablemente obtendremos medicamentos que miren a la calidad de vida de la misma forma que lo hacen a la eficacia.
En este sentido, la calidad de vida impacta enormemente en el cumplimiento terapéutico –grado en el que el paciente sigue las indicaciones de su médico en lo referente al tratamiento–. Por ejemplo, si nuestro tratamiento consiste en ingerir un comprimido al día, es más fácil que lo tomemos correctamente que si tenemos que tomarlo tres veces al día y siempre dos horas después de haber comido y una hora antes de la próxima comida. Lo mismo ocurre con los tratamientos intravenosos en comparación con los orales, donde los segundos son muchos más cómodos para los pacientes que los primeros.
Decisiones de forma compartida
En palabras de Escudero, “para mejorar la calidad de la atención al paciente, su satisfacción y los resultados en salud es necesario tomar decisiones de forma compartida. De ahí, que los PROs cada vez estén teniendo más importancia en la evaluación de tecnologías sanitarias, que es lo que se conoce como medicina basada en el valor”. En lo referente a la investigación de nuevos fármacos, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) reconoce en el apéndice 2 de la guía sobre la evaluación de medicamentos oncológicos, el uso PROs en los ensayos clínicos.
Importancia del punto de vista del paciente
En este sentido, la importancia del punto de vista del paciente sobre su estado de salud es plenamente reconocida y dicha información puede usarse para sacar conclusiones regulatorias con respecto a los efectos del tratamiento y en la evaluación del balance de riesgos y beneficios. “Actualmente diferentes agencias reguladoras, como la EMA en Europa o la Agencia Americana del Medicamento (FDA, ppor sus siglas en inglés), en Estados Unidos, recomiendan la medición de PROs como variables en los ensayos clínicos para la autorización de nuevos tratamientos oncológicos. Hoy en día, en muchos ensayos clínicos oncológicos los PROs se incluyen como una variable más de los resultados del medicamento. De hecho, la utilización de estos parámetros como variable en un estudio de investigación clínica debe cumplir los mismos estándares de calidad que el resto de variables, como sería la supervivencia libre de progresión o la supervivencia global”, asegura este especialista.
Estudio PeOpLe
Con el objetivo de llevar a la práctica las recomendaciones sobre la evaluación de los datos referidos por pacientes en el ámbito oncológico, Vicente Escudero lidera el estudio PeOpLe: Patient-reported Outcomes in Lung Cancer, un estudio multicéntrico en el que participan de manera coordinada el Hospital Universitario Gregorio Marañón, el Hospital Universitario La Paz y el Hospital Universitario de Fuenlabrada, y financiado por Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH).
“Con este proyecto queremos sistematizar la evaluación de PROs en el cáncer de pulmón. Elegimos esta patología porque es un tumor muy sintomático, con distintas alternativas terapéuticas y que, en algunos casos, tienen un limitado impacto en la supervivencia pero cuentan con potenciales toxicidades graves. A través de este proyecto, queremos evaluar si la recogida sistemática de estos PROs puede contribuir a mejorar el manejo de los efectos secundarios de los pacientes, a mejorar su calidad de vida y a mejorar también su satisfacción.
Con este proyecto queremos sistematizar la evaluación de PROs en el cáncer de pulmón
El estudio PeOpLe es un proyecto que realizamos de forma coordinada con los oncólogos”, explica Escudero. Este proyecto se encuentra, actualmente, en la fase de reclutamiento y se espera contar con aproximadamente unos 100 pacientes con cáncer de pulmón que formen parte de esta investigación. Tras la fase de reclutamiento, el proyecto incluye una fase de seguimiento de unos seis meses para recoger y analizar los resultados reportados por los pacientes. “Esperamos poder tener los primeros resultados a principios del año que viene”, comenta Escudero. El estudio PeOpLe permitirá generar evidencia sobre la recogida sistemática de PROs durante la atención al paciente con cáncer de pulmón, evaluar los beneficios y riesgos de las diferentes terapias y, al mismo tiempo, medir de manera objetiva la calidad de la atención sanitaria y su impacto en el paciente.
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